2026年9月2日，恒瑞医药自主研发的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（恒优达^®）首批发货仪式在恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司隆重举行。满载希望的货运车辆缓缓启程，标志着我国自主研发的这款补体B因子抑制剂正式实现临床可及，将为既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者带来新的治疗选择。

PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因其发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。尽管C5补体抑制剂通过阻断末端补体通路，推动了PNH治疗取得进展¹，但即便用于初始治疗，仍有25%~50%的患者存在血管外溶血，约74%的患者受疲劳困扰，仅21.3%患者达到完全血液学缓解（定义为患者脱离输血且无贫血）^2,3,4。作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制剂，富马酸立康可泮胶囊通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性⁵。

关键Ⅲ期研究（HRS-5965-301）结果表明，富马酸立康可泮胶囊组在提高血红蛋白（Hb）水平、避免输血、改善疲劳等方面均优于C5抑制剂依库珠单抗组⁵。

历经研发攻坚、获批上市到全国首发，这款新药的顺利落地，是公司深耕自主创新的有力印证。作为创新型国际化制药企业，恒瑞医药始终坚持“以患者为中心”的理念进行创新研发，目前已在中国获批上市27款1类创新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发，400余项临床试验在国内外开展。未来，公司将继续立足民生需求，努力研制出更多的新药好药，服务健康中国，惠及全球患者。

参考文献

1. Jeff Szer. Extravascular hemolysis in PNH. Blood Adv 2025. 9 (19): 4977-4978.
2. 施均. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗目标与药物选择 [J]. 中国实用内科杂志, 2025, 45 (7): 548‑553.
3. Risitano AM, et al. Anti-complement Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Time for Proximal Complement Inhibition? A Position Paper From the SAAWP of the EBMT. Front. Immunol. 10:1157.8
4. Dingli, D., et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol 101, 251-263 (2022).

5. Bing Han, et al. Efficacy and safety of HRS-5965 versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter, randomized, open-label, active-controlled phase 3 trial. EHA 2026. Abstract: EHA-1896 Short: PF687.

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