● 恒曲^®（海曲泊帕乙醇胺片）获批用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者

● SHR8735-301研究结果显示，海曲泊帕乙醇胺片连续给药组治疗应答率为75.7%，显著优于对照组的39.4%，差异具有统计学意义¹

● 海曲泊帕乙醇胺片是CTIT领域全球首个获批的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知，批准公司自主研发的1类创新药恒曲^®（海曲泊帕乙醇胺片）新增适应症：用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。该产品由此成为CTIT领域全球首个获批的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），且口服给药方式提升患者治疗便利性，将为抗肿瘤治疗以及推动CTIT规范化全程管理提供有力支持。

此次获批主要基于由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授共同牵头的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的SHR8735-301研究（NCT05864014）¹。该研究达到主要终点，并展现出良好的安全性。结果显示¹：

• 海曲泊帕连续给药组治疗应答率为75.7%，海曲泊帕转换组（海曲泊帕转安慰剂）为48.6%，对照组为39.4%。与对照组相比，海曲泊帕连续给药组可显著提高治疗应答率，差异具有统计学意义（组间差异为36.2%；95% CI：21.0-51.3；p<0.0001）。

  
  

• 研究期间，海曲泊帕连续给药组在维持治疗期各个访视时间点的中位及平均血小板计数均高于对照组，且维持在＞100×10⁹/L；至第2周期第21天，三组血小板计数中位数分别为104.0、67.5和66.0×10⁹/L。

  
  

• 在抗肿瘤治疗连续性方面，海曲泊帕连续给药组启动第2周期治疗的中位延迟时间为1.5天，短于海曲泊帕转换组的13.0天和安慰剂组的12.0天。海曲泊帕连续给药组62.9%（44/70）的患者能够使用与入组前相同的治疗方案完成两个连续的化疗周期，期间未因血小板减少导致治疗方案调整，未接受援救治疗，并在第2周期第21天维持血小板计数≥75×10⁹/L；而安慰剂组仅为5.6%（4/71）。

SHR8735-301共同主要研究者、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示：“从CIT（化疗所致血小板减少症）到CTIT的概念演进，反映了临床关注点正在从一次性纠正血小板计数，延伸到整个抗肿瘤治疗过程。SHR8735-301研究显示，连续使用海曲泊帕不仅提高了方案定义的治疗应答率，也显著缩短了下一周期治疗延迟，并帮助更多患者完成两个连续治疗周期。期待此次获批助力我国CTIT管理进一步朝着循证化、标准化和全程化的方向发展。”

SHR8735-301共同主要研究者、中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授表示：“从Ⅱ期到Ⅲ期多中心临床试验，海曲泊帕治疗CTIT构建了完整的RCT证据链。两项研究数据相互印证，表明海曲泊帕可为CTIT带来一个全新的治疗方案，有助于保障抗肿瘤治疗的连续顺利进行。我们期待该项适应症的获批，能够进一步提升肿瘤患者在CTIT治疗管理方面的水平，同时为国内国际临床指南的更新提供高级别的循证医学证据，推动临床策略不断优化。”

恒瑞医药总裁、首席运营官冯佶表示：“海曲泊帕作为CTIT领域全球首个获批的TPO-RA，是中国创新药在肿瘤支持治疗领域的重要成果。特别是其口服给药的便捷性，有助于改善患者的治疗体验、保障治疗的连续性。这一突破不仅体现了恒瑞医药以临床价值为导向，关切患者需求的初心与担当，也展现了公司在肿瘤支持治疗领域不断探索、持续努力的决心。未来，恒瑞医药将继续立足临床需求，加快高质量研究成果向临床转化，推动中国创新药更好地服务广大患者。”

随着抗肿瘤治疗不断发展，化疗、抗体偶联药物等方案在延长患者生存的同时，也使血液学毒性管理面临更大挑战。CTIT为抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。此外，部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，增加时间与照护负担，也给CTIT院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。

海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服TPO-RA，通过激活TPO-R介导的STAT、PI3K/AKT和ERK/MAPK等信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和血小板生成²。其此前Ⅱ期注册研究（NCT03976882）为海曲泊帕治疗CTIT提供了早期随机对照证据，结果显示，海曲泊帕组治疗应答率为60.7%（17/28），显著优于安慰剂组的12.9%（4/31，p＜0.001）³。此次基于关键Ⅲ期注册研究获批用于实体瘤化疗为主的CTIT成人患者，将惠及更多国内肿瘤患者、助力CTIT规范化全程管理。

目前，海曲泊帕在CTIT领域的循证版图正持续拓展。当前正在开展的全球Ⅲ期注册研究——海曲泊帕用于化疗所致血小板减少症患者的全球Ⅲ期、随机、双盲研究（SHR8735-303，NCT07286032）⁴，已在2026 ASCO年会公布了研究设计，标志着海曲泊帕CTIT证据体系正由中国注册研究向多地区人群验证延伸。此外，2026年《BMC Medicine》公布了海曲泊帕在乳腺癌患者（以ADC治疗方案为主）的CTIT治疗及二级预防研究结果，为乳腺癌CTIT治疗及二级预防提供了前瞻性探索证据⁵。与此同时，围绕不同癌种，探索海曲泊帕用于CTIT治疗或二级预防的研究数据亦陆续发布，持续丰富其在不同临床情境中的应用前景。

从中国注册研究到全球多地区Ⅲ期研究，从CTIT治疗到预防等更多管理场景探索，海曲泊帕正以更多循证证据拓展临床开发布局。

关于SHR8735-301研究

这是一项在中国43家中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期注册研究，共纳入213例接受含铂联合治疗方案后出现血小板减少（PLT<75×10⁹/L）且导致化疗较预计时间延迟≥7天的恶性肿瘤患者。患者按1∶1∶1随机分配至海曲泊帕连续给药组、海曲泊帕转换组（海曲泊帕转安慰剂）和对照组（安慰剂）。海曲泊帕起始剂量为7.5 mg/d，研究期间根据血小板计数变化情况进行调整，最高15 mg/d。主要研究终点为治疗应答的受试者比例，需同时满足以下条件：（1）接受研究药物治疗后14天内PLT恢复至≥100×10⁹/L；（2）能够完成使用与入组前相同治疗方案的第一个化疗周期（C1）并在C1D21时PLT≥75×10⁹/L；（3）未接受升血小板援救治疗。

关于海曲泊帕乙醇胺片

该产品是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），于2021年在中国获批上市，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者；以及对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，以上适应症均已纳入医保目录。2026年3月获批联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治SAA患者。2026年9月获批两项适应症，分别为用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP≥6岁的儿童患者、用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。2025年，海曲泊帕专利被授予中国专利金奖。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症已获美国FDA孤儿药资格认定。

关于恒瑞医药

作为一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，恒瑞医药始终坚持创新与国际化战略。公司研发投入占营业收入比重连续多年保持在25%以上，位居行业前列，并以此构建起多元化且稳健的创新产品管线。截至目前，在中国获批27款1类新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发，超400项临床试验在国内外开展。国际化方面，恒瑞医药产品已在50多个国家实现商业化。公司坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上着力加强国际合作，三年来公司已达成13笔创新药海外业务拓展交易。同时公司加速自主出海步伐，持续打造海外团队，提升全球临床开发和商业化能力。

参考文献：

[1] Ma J, Qin S, et al. Hetrombopag for the treatment of chemotherapy-induced thrombocytopenia in advanced solid tumors: a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled phase Ⅲ trial. Blood. 2025;146(Suppl 1):1256. doi:10.1182/blood-2025-1256.

[2] 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会. 海曲泊帕临床应用指导原则[J]. 白血病·淋巴瘤,2022,31(10)：577-582.

[3] Qin S, Wang Y, Yao J, et al. Hetrombopag for the management of chemotherapy-induced thrombocytopenia in patients with advanced solid tumors: a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase II study. Ther Adv Med Oncol. 2024;16:17588359241260985.

[4] Mones JV, Scotté F, Choi P, et al. Hetrombopag in patients with chemotherapy-induced thrombocytopenia: a global phase 3, randomized, double-blind study. J Clin Oncol. 2026;44(16_suppl):TPS12162.  

[5] Sun H, Lv H, Chen W, et al. Secondary prevention of cancer therapy-induced thrombocytopenia with hetrombopag in breast cancer: a multicenter, randomized, exploratory phase II trial. BMC Med. 2026. doi:10.1186/s12916-026-05156-5.

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