● 第10周，恒曲^®（海曲泊帕乙醇胺片）组血小板≥50×10⁹/L应答率达61.4%，而安慰剂组仅为9.7%¹

● 第5~12周，海曲泊帕组血小板持续应答（血小板计数≥50×10⁹/L维持≥6周且无需挽救治疗）率为43.9%，安慰剂组为0%¹

● 我国6岁及以上儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）领域迎来首个中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知，批准公司自主研发的1类创新药恒曲^®（海曲泊帕乙醇胺片）新增适应症：用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者。

海曲泊帕已于2021年获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP成人患者的治疗。此次获批的新适应症进一步拓展至≥6岁儿童，标志着我国6岁及以上儿童ITP领域迎来首个中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为更多患者二线治疗提供新的口服治疗选择。

此次新适应症获批是基于一项在儿童和青少年原发免疫性血小板减少症患者中评价海曲泊帕的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、开放性的Ⅲ期研究（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）¹。该研究为口服TPO-RA在中国儿童ITP患者中的应用提供了高质量循证依据，研究结果显示¹：

• 血小板应答率：在第10周，海曲泊帕组血小板≥50×10⁹/L应答率达61.4%，而安慰剂组仅为9.7%，组间率差为52.7%（95%置信区间[CI]：35.9-69.5，P<0.0001）；在第5~12周，海曲泊帕组治疗血小板持续应答（血小板计数≥50×10⁹/L维持≥6周且无需挽救治疗）率为43.9%，安慰剂组为0%，组间率差为43.7%（95% CI：28.5-58.9，P<0.0001）。

  
  

• 血小板应答时间：治疗期内，海曲泊帕组血小板首次应答（血小板≥50×10⁹/L）中位时间仅为20.0天，显著快于安慰剂组的43.0天（P=0.0018）；在24周的随访期内，海曲泊帕组中位最长持续应答时间为44.5天，中位累计持续时间达85.0天。

  
  

• 安全性和耐受性：治疗期内，海曲泊帕总体不良事件发生率与安慰剂组相当。在≥3级不良事件发生率方面，海曲泊帕组低于安慰剂组。海曲泊帕肝脏耐受性良好，无永久停药事件，且未观察到血栓、骨髓纤维化事件。

  
  

• 口服给药方式：海曲泊帕口服给药方式可减少部分患儿对注射治疗的畏惧，在需要长期治疗的患儿中具有一定的便利性。

ITP是儿童最常见的获得性出血性疾病之一，年发病率约为1.6~5.3/10万，临床异质性较大^1-3。虽然约75%的患儿在6个月内可自发缓解，但仍有10%~20%进展为慢性ITP，且慢性化风险随年龄增加而升高，在≥10岁的患儿中可达47%^4-5。目前在ITP治疗方面，其治疗方案的制定遵循个体化原则，建议在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，尽量采用有限期治疗，实现疾病长期缓解²。然而在临床实践中，糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）作为一线治疗，长期使用存在不良反应多、复发率高、持续时间有限等局限，多数患儿仍需进入二线治疗⁶。

目前，TPO-RA已被推荐为ITP治疗的重要药物³。海曲泊帕作为中国首个自主研发的口服TPO-RA，通过激活TPO受体依赖的STAT、PI3K和ERK信号转导通路，刺激巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板生成⁷。经过创新分子结构优化，海曲泊帕为长期用药提供了安全性基础^7-8。

关于HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究

这是一项全国多中心、随机、双盲及开放性的Ⅲ期研究，研究包含A部分和B部分。以B部分为关键疗效评价部分，共纳入88例对至少一线治疗（如糖皮质激素、IVIg）无效或复发的6~17岁、病程≥6个月的ITP患儿。患者按2：1随机分配至海曲泊帕组（57例，起始剂量2.5 mg/d）或安慰剂组（31例）。主要终点为第10周血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例，关键次要终点为第5~12周无需挽救治疗而维持血小板≥50×10⁹/L至少6周的持续应答率。

关于海曲泊帕乙醇胺片

该产品是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），于2021年在中国获批上市，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者；以及对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，以上适应症均已纳入医保目录。2026年3月获批联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治SAA患者。2026年9月获批两项适应症，分别为用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP≥6岁的儿童患者、用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。2025年，海曲泊帕专利被授予中国专利金奖。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症已获美国FDA孤儿药资格认定。

关于恒瑞医药

作为一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，恒瑞医药始终坚持创新与国际化战略。公司研发投入占营业收入比重连续多年保持在25%以上，位居行业前列，并以此构建起多元化且稳健的创新产品管线。截至目前，在中国获批27款1类新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发，超400项临床试验在国内外开展。国际化方面，恒瑞医药产品已在50多个国家实现商业化。公司坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上着力加强国际合作，三年来公司已达成13笔创新药海外业务拓展交易。同时公司加速自主出海步伐，持续打造海外团队，提升全球临床开发和商业化能力。

参考文献：

1.Wu R, et al. Efficacy and safety of hetrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist, in children and adolescents with immune thrombocytopenia: results from a randomized, multicenter, placebo-controlled phase 3 trial. J Hematol Oncol. 2026 Apr 8;19(1):24.
2.中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(12): 1105-1113.
3.中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗指南改编工作组,等. 中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）[J]. 中华儿科杂志, 2021, 59(10): 810-819.
4.Al-Jadiry M, et al. PB2301: Pediatric immune thrombocytopenia; a glance at patients and current therapeutic challenges. HemaSphere 6(Suppl) 2020. 
5.Kühne T, et al. A prospective comparative study of 2540 infants and children with newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) from the Intercontinental Childhood ITP Study Group. J Pediatr. 2003;143(5):605–8.
6.梁子杨, 等. 免疫性血小板减少症治疗新进展[J]. 血栓与止血学, 2023, 29(02): 89-96.
7.中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会. 海曲泊帕临床应用指导原则[J]. 白血病·淋巴瘤,2022,31(10)：577-582.
8. Mei H, et al. Dose tapering to withdrawal stage and long-term efficacy and safety of hetrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia: Results from an open-label extension study. J Thromb Haemost. 2022; 20: 716-728.

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