近日，恒瑞医药子公司福建盛迪医药有限公司的HRS-5635注射液治疗慢性乙型肝炎被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。

慢性乙型肝炎（CHB，简称“慢乙肝”）是乙型肝炎病毒（HBV）持续感染导致的肝脏慢性炎症性疾病。据报道，全球约2.57亿例HBV感染者，每年约88.7万人死于HBV感染相关疾病^[1]。中国作为慢乙肝大国，2020年疾控中心流调数据估算的现存HBV感染者约7500万，其中约3000万人未察觉已经感染^[2]。此外，慢乙肝是肝硬化和原发性肝细胞癌（HCC）的主要病因，国内肝硬化和HCC患者中由HBV感染所致者分别高达77%和84%^[2]。

功能性治愈作为慢乙肝的理想治疗目标，旨在通过有限疗程治疗后清除乙肝表面抗原（HBsAg）。现有疗法包括核苷（酸）类似物（NAs）和聚乙二醇干扰素α（Peg-IFNα）对于HBsAg清除的作用有限，很难实现功能性治愈，亟待开发更有效的产品或治疗方案，以期进一步提高慢乙肝患者的功能性治愈率，改善慢乙肝的长期预后。

HRS-5635为公司自主研发的新一代肝靶向HBV的siRNA药物，是新型共价偶联三触角型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的双链小干扰RNA，可通过GalNAc和肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合选择性递送进入肝脏细胞。在肝细胞内，其通过核糖核酸干扰（RNAi）途径特异性靶向HBV，抑制HBV病毒相关蛋白的表达，发挥抗病毒作用。经查询，国内外暂无同类药物获批上市

HRS-5635单药治疗慢乙肝的II期临床研究结果显示，HRS-5635有提高慢乙肝功能性治愈的潜力，且同时具备良好的安全性特征，预期可为慢乙肝患者提供更多的治疗选择^[3]。基于此，HRS-5635治疗慢性乙型肝炎被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。此外，HRS-5635联合Peg-IFNα治疗慢乙肝的II期研究正在进行中。

什么是突破性治疗药物程序？

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性治疗药物的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

参考文献：

[1] 中华医学会感染病学分会, 中华医学会肝病学分会. 慢性乙型肝炎防治指南(2019年版) [J] . 中华传染病杂志, 2019, 37(12) : 711-736. DOI: 10.3760/cma.j.issn.1000-6680.2019.12.003.

[2] Hui Z, Yu W, et.al. New progress in HBV control and the cascade of health care for people living with HBV in China: evidence from the fourth national serological survey, 2020. Lancet Reg Health West Pac. 2024 Sep 14;51:101193. doi: 10.1016/j.lanwpc.2024.101193.

[3] 根据研究资料整理.

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